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AMPLIAREl tratamiento CAR-T ha sido desarrollado por Novartis y la Universidad de Pennsilvania

EE.UU. aprueba terapia génica contra la leucemia

Se abre una nueva era en el tratamiento del cáncer.La Administración de Alimentación y Medicamentos de Estados Unidos calificó la aprobación de este nuevo tratamiento como “histórica”.

Detalles.

Ayer miércoles se aprobó en Estados Unidos el primer tratamiento que convierte a las propias células de los pacientes en un ejército que busca, combate y destruye la leucemia infantil. El tratamiento CAR-T ha sido desarrollado por Novartis y la Universidad de Pennsilvania y es el primero con terapia génica que logra llegar al Mercado. La Administración de Alimentación y Medicamentos de Estados Unidos calificó la aprobación de este tratamiento como "histórica”.

El doctor Stephan Grupp, del Hospital Infantil de Pennsilvania, trató a una niña por primera vez con el CAR-T. Su leucemia se complicó y la pequeña estuvo al borde de la muerte, pero ahora ya lleva prácticamente cinco años libre del cancer. "Eso es enormemente esperanzador”, dijo Grupp.

Reprogramar células

El CAR-T usa terapias génicas no para "arreglar” o "reparar” los genes que causan el cáncer, sino para cargar células del sistema inmunológico con armas que combaten el cáncer. Los investigadores filtran esas células a partir de la sangre del propio paciente y las reprograman para emprender esa lucha. Devueltas al paciente, esas células continúan multiplicándose y luchan durante meses e incluso años contra la enfermedad.

En principio, la terapia CAR-T está dirigida a pacientes gravemente enfermos con leucemia linfoblástica aguda, que afecta a más de tres mil menores en Estados Unidos cada año. La mayoría de ellos sobrevive, pero el 15 por ciento no responde a los tratamientos y su pronóstico es malo.